Parkinson : des patients expérimentent la thérapie génique
Les premiers résultats semblent encourageants
Les recherches en thérapie génique menées par l'équipe de Stéphane Palfi, professeur en neurochirurgie de l'hôpital Henri-Mondor à Créteil, semblent avoir profité à quinze malades atteints d'une forme avancée de la maladie de Parkinson.
Les premiers résultats - positifs - d'un traitement expérimental de patients parkinsoniens par thérapie génique ont été présentés le 29 octobre à Paris, lors du 20e congrès européen de thérapie génique et cellulaire. L'ensemble des données de ces essais thérapeutiques sera publié dans une revue scientifique de référence.
Au plan technique, les malades se sont vus injecter sous anesthésie générale, au niveau du striatum (une zone du cerveau impliquée dans la maladie de Parkinson), un lentivirus rendu inoffensif et porteur de trois gènes codants pour des enzymes indispensables à la sécrétion de dopamine. Ces gènes médicaments viennent en remplacement des gènes défectueux qui ne permettent plus une sécrétion continue et locale de dopamine.
Des doses différentes de lentivirus modifiés ont été testées. « Le traitement a été bien toléré, affirme le Pr Palfi. Les résultats thérapeutiques chez l'homme sont très encourageants, notamment avec la dose plus élevée. Mais le temps de la recherche n'est pas celui des médias. Nous devons progresser, arrêter, réfléchir, il s'agit d'une recherche thérapeutique de longue haleine. »
Une telle technique, dont l'innocuité et le caractère bénéfique devront être confirmés à long terme, ne sera pas disponible en routine avant 8 ou 10 ans.
La maladie de Parkinson est due à une dégénérescence du locus niger, une zone cérébrale au sein de laquelle les neurones fabriquent la dopamine. L'insuffisance de ce neurotransmetteur entraîne des symptômes très handicapants : tremblement de repos, raideur, difficultés à initier des mouvements...
Le traitement de référence, la L Dopa, utilisé depuis cinquante ans, disponible par voie orale, stimule la production de dopamine. Mais les effets bénéfiques cessent avec le temps. Stéphane Palfi et son équipe ont donc décidé de tester l'implantation de gènes dans le cerveau, dans le but d'avoir une sécrétion continue et locale de la dopamine.
Une expérimentation menée sur des singes macaques s'est avérée extrêmement positive.